유전성 혈액 질환 인 thalassemia로 태어난 어린이는 건강한 적혈구를 생성하는 데 필요한 정상적인 헤모글로빈을 생성 할 수 없습니다. 정기적 인 수혈 만 가능하지만 철분 과부하는 피할 수 없습니다.철분 축적은 잠재적으로 치명적인 다기관 기능 장애를 일으킬 수 있기 때문에 수혈 치료는 철분 킬레이트 화와 결합됩니다. 즉, 특수 약물을 통해 혈액에서 과량의 철분을 제거합니다. 1999 년 유럽에서 승인 된 Deferiprone (DFP)은 매우 효과적이라고 여겨지지만, 소아 환자를 대상으로 한 연구가 부족하여 6 세 미만의 어린이 치료에있어 두 번째로 열세이고 실제로 낙담했다.
297 명의 환자, 16 개의 병원, 6 개국
독립적 인 컨소시엄 인 DEEP (소아과에서의 Deferiprone 평가)가 시작되었습니다. TEDDY 네트워크 (EU가 자금을 지원하는 우수 네트워크)에서 태어 났을 때, DEEP 프로젝트는 이미 아이들에게 위험이없는 안전한 복용량을 확인하는 증거를 제공했습니다 (DEEP- 1 임상 시험 결과). 또한 소아과 사용에 적합한 새로운 구강 액상 제제 (첫 달 아기를 포함)를 개발하여 그 용량으로 투여 할 수있게되었습니다. 마약 활동, 효능 및 안전에 대한 완벽한 패널이 곧 제공 될 예정입니다 (DEEP-2 임상 시험).또한 DEEP 프로젝트는 불행히도 평생 치료 (DEEP-3 관측 연구)가 필요한 베타 – 지중해 빈혈로 고통받는 어린이의 DFP 치료의 장기적인 안전성을 조사했습니다. DEEP 3은 2012 년 11 월부터 2016 년 4 월까지 6 개 지중해 국가 (알바니아, 키프로스, 이집트, 그리스, 이탈리아, 튀니지)의 16 개 병원에서 실시한 코호트 연구였습니다. 총 297 명의 환자가 등록되어 관찰되었습니다.
‘주목할 만한’
Egyptal Thalassemia Association의 Amal El-Beshlawy 위원장은 프로젝트의 발견이 “주목할 만하다”고 말했다.DEEP 컨소시엄의 El-Beshlawy 회원은 프로젝트의 중요성에 대해주의 깊게 주목합니다. “Thalassemia는 이집트의 주요 건강 문제입니다.”라고 그녀는 말합니다. “질병 보균자의 유병률은 전 세계적으로 가장 높은 비율 인 9 %에 달합니다. 매년 이집트에서 태어난 1.5 백만 명의 어린이들에게 거의 1 000 명이이 질병을 가지고 있습니다. “El-Beshlawy는이 질병에 관해 밝혀 내기 위해 열심히 노력했으며 이집트가 어린이들을위한 최상의 치료법을 찾기위한 노력의 최전선에 서게 된 것을 기쁘게 생각합니다.“DEEP 프로젝트는 … thalassemia를 가진 젊은 환자의 삶에 결정적입니다. 철분 과부하로 죽일 수 있습니다. 치료는 생명을 구하는 것입니다. “El-Beshlawy는 유럽과 북아프리카의 많은 국가들이 참여하고있는 이러한 광범위한 국제 협력은 타의 추종을 불허합니다. “이 질병을 치료하는 것이이 모든 국가에서 매우 중요하기 때문에 그것은 진정한 성공입니다. 이 글로벌 협력의 일환으로 큰 경험과 커다란 이점이있었습니다.El-Beshlawy에 따르면, 프로젝트의 영향은 이집트와 다른 국가의 환자가 특히 높은 지중해 빈혈로 고생하는 환자에게 커다란 영향을 미칠 것이라고합니다. “많은 생명이 구원받을 것입니다.”
